Ann Intern Med：基因疗法对镰状细胞病患者有益且可能具有成本效益

一项对镰状细胞病（sickle cell disease）患者的基因疗法与普通护理的成本效益进行比较的建模研究发现，基因疗法对这一患者群体有益，如果价格保持在每人 200 万美元以下，则可能具有成本效益。相关研究结果于2024年1月23日在线发表在Annals of Internal Medicine期刊上，论文标题为“Gene Therapy Versus Common Care for Eligible Individuals With Sickle Cell Disease in the United States”。

在这项研究中，来自美国华盛顿大学和弗雷德-哈钦森癌症研究中心的研究人员将两个独立开发的模拟模型应用于美国医疗保险与医疗补助服务中心（Centers for Medicare & Medicaid Services, CMS）2008 年至 2016 年的报销数据和已发表的文献，评估了基因疗法治疗镰状细胞病的成本效益及其基于价值的价格。

华盛顿大学镰状细胞病治疗经济分析模型（下称UW-MEASURE）和弗雷德-哈钦森研究所镰状细胞病结果研究与经济学模型（下称FH-HISCORE）模拟了在基于真实世界的护理方法下的镰状细胞病进展，从医疗保健部门和社会角度估算了使用和不使用基因疗法的一生中的成本和结果。这两种模型假设基因疗法的价格为 200 万美元。

从医疗保健部门的角度来看，UW-MEASURE 估计每个质量调整生命年（per quality-adjusted life year, QALY）的增量成本效益比 (ICER) 为 19.3 万美元，FH-HISCORE 估计每个质量调整生命年的增量成本效益比为 42.7 万美元。从社会角度来看，UW-MEASURE 估计每个质量调整生命年的增量成本效益比为 12.6 万美元，FHHISCORE 估计每个质量调整生命年的增量成本效益比为 28.1 万美元。

这些作者指出，这两种模型都预测基因治疗在一生中会减少疼痛危机事件，这可以抵消基因治疗的高额前期管理成本，极大地改善患者长期就业的前景，减少或可能消除照顾者的负担，并大大提高受者的预期寿命以及受者和照顾者的生活质量。

他们建议，未来对基因疗法与干细胞移植的临床和经济效果进行比较的研究工作将有助于决策者指导患者选择最合适、最具成本效益的疗法。（生物谷 Bioon.com）

参考资料：

Anirban Basu et al. Gene Therapy Versus Common Care for Eligible Individuals With Sickle Cell Disease in the United States. Annals of Internal Medicine, 2024, doi:10.7326/M23-1520.

Analysis shows gene therapy beneficial and likely cost-effective for patients with sickle cell disease
https://medicalxpress.com/news/2024-01-analysis-gene-therapy-beneficial-effective.html